欸，跟大家說個好消息！過去醫生都說很難治的「小腦萎縮症」（專業術語叫脊髓小腦性共濟失調SCA），現在有台灣的生技公司在研發新藥，而且最近在日本那邊有重要進展了。

台灣仲恩生醫開發的幹細胞新藥「Stemchymal」，它的日本合作夥伴REPROCELL在2026年9月24日拿到了日本神奈川縣核發的「再生醫療等製品製造販賣業許可」（簡稱MAH）。聽起來很拗口齁？簡單講就是他們拿到了在日本做這類產品生意的基本資格。公司目標是2027年上半年去申請日本的暫時性藥證，不過最後還是要通過日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）的審查、各種資料查核跟厚生勞動省的審議才算數。

這個MAH許可到底是什麼？

可能有人會問：拿個製造販賣業許可有什麼了不起？

其實這很重要喔。這是企業能在日本從事再生醫療產品製造販賣的法定業者資格。日本《藥機法》規定，任何再生醫療產品要在日本賣，企業一定要先拿到MAH資格，證明自己有能力對產品的品質、效果跟安全性負最終責任。但要注意啦，拿到MAH不等於產品已經可以賣了，產品本身還是要完整走完審查流程。

值得一提的是，這款Stemchymal早在2017年就拿到日本厚生勞動省的「孤兒再生醫學產品資格認定」，公司說這讓它符合優先審查資格，審查時間可能會短一點。不過實際審查要多久，還是要看PMDA那邊的進度跟調查結果，不保證一定能在某個時間內完成。

這藥是治什麼病的？

這次Stemchymal要申請的適應症是脊髓小腦性共濟失調第3型跟第6型（SCA3、SCA6），就是大家常聽到的「小腦萎縮症」裡面的特定類型。SCA是一組罕見的遺傳性神經退化疾病，全球每10萬人大概有4到5個患者，推估全世界有超過35萬人。患者多半在青壯年時期發病，一開始走路不穩、吞嚥困難，到後來連說話、呼吸都會受影響，病程可以拖10到20年，目前還沒有普遍被證實可以逆轉SCA3或SCA6神經退化的核准治療方法。

Stemchymal用的是「異體脂肪間質幹細胞」技術，跟一般化學藥物不一樣。它的原理是幹細胞可能有旁分泌神經滋養因子、抗發炎跟免疫調節的作用，目標是保護受損的神經細胞。但能不能延緩病程、改善生活品質，還是要看完整的臨床試驗數據跟主管機關審查結果。

日本合作夥伴REPROCELL的執行長橫山周史說：「根據日本臨床資料，公司認為Stemchymal有望延緩症狀進展，並提高患者的生活品質。」不過實際效果還是要等主管機關審查跟後續臨床驗證，目前公開資訊沒有提供完整的試驗設計、樣本數、對照組跟主要終點統計結果。

市場有多大？全球怎麼布局？

有商業市場研究報告估計，2023年跟小腦萎縮症相關的全球市場規模大概115億美元，預計2033年會到207億美元。不過要注意，不同研究機構因為疾病定義跟市場範圍不同，數字可能差很多，這些數據也不代表Stemchymal已經有其他適應症或市場。

仲恩生醫董事長王玲美透露，除了日本市場，公司現在正同步推進美國臨床試驗計畫，也在積極談歐盟、東南亞跟中東等主要市場的授權跟商業化機會。「Stemchymal已經進入全球布局的關鍵階段。」王玲美說。

台灣生技出海的重要案例

如果Stemchymal後續順利拿到日本產品核准，會成為台灣生技產品拓展海外再生醫療市場的重要案例，對台灣生技產業的「出海」有高度指標性意義。

在台灣這邊，2024年立法院三讀通過的再生醫療相關制度，確實包含在特定條件下，對完成第二期臨床試驗、具安全性及初步療效且經風險效益評估的再生醫療製劑,核予有效期間不超過5年的附款或有條件許可。依台灣現行制度，符合條件的再生醫療製劑可申請最長5年的有條件許可；仲恩是否已提出申請及是否符合條件，還是要以公司公告跟衛福部審查資訊為準。

對於長期缺乏有效治療選項的SCA3、SCA6患者跟家屬來說，新的治療候選藥物進入審查階段，無疑帶來了一線希望。不過從臨床試驗到正式核准上市，還是要經過嚴謹的科學驗證跟主管機關把關，確保產品的安全性跟有效性。身體的事不能只靠期待，還是要理性看待，真的不舒服還是要看醫生喔。